Ủy ban thuộc EMA đã “bật đèn xanh” cho thuốc acoziborole, do hãng dược phẩm Sanofi phát triển. Quyết định này được xem là bước then chốt nhằm đưa thuốc vào sử dụng tại Cộng hòa Dân chủ Congo – quốc gia ghi nhận nhiều ca bệnh ngủ nhất – đồng thời mở đường cho việc triển khai tại các nước châu Phi khác.
Theo các nhà phát triển, acoziborole chỉ cần dùng một liều duy nhất gồm 3 viên uống cùng lúc, thay vì các phác đồ điều trị hiện nay vốn kéo dài nhiều ngày và đòi hỏi bệnh nhân phải di chuyển đến bệnh viện. Tiến sĩ Junior Matangila thuộc Tổ chức Sáng kiến Thuốc cho Bệnh Bị lãng quên (DNDi) nhận định căn bệnh này “đang ở ngưỡng bị loại trừ” và loại thuốc mới có thể thúc đẩy nhanh quá trình hoàn tất mục tiêu đó.
Hãng Sanofi cho rằng nếu bệnh ngủ được xóa sổ, đây có thể là lần đầu tiên một bệnh truyền nhiễm được loại bỏ mà không cần đến vaccine.
Tuy nhiên, một số chuyên gia thận trọng cho rằng vẫn còn những ẩn số. Bà Monica Mugnier, nhà nghiên cứu bệnh ngủ tại Đại học Johns Hopkins (Mỹ), đánh giá acoziborole là bước cải thiện lớn về điều trị, song chưa rõ việc phê duyệt thuốc sẽ tạo ra bước ngoặt lớn đến mức nào, do vẫn còn câu hỏi về nơi ký sinh trùng gây bệnh tồn tại trong tự nhiên.
Bệnh ngủ, còn gọi là bệnh do ký sinh trùng Trypanosoma gây ra, lây truyền qua vết đốt của ruồi tse-tse, loài côn trùng chỉ xuất hiện ở vùng nông thôn khu vực hạ Sahara châu Phi. Người nhiễm bệnh ban đầu có thể xuất hiện triệu chứng giống cúm, sau đó bệnh tiến triển khi ký sinh trùng lan rộng, tấn công cả hệ thần kinh. Biểu hiện điển hình là rối loạn giấc ngủ, với tình trạng mất ngủ ban đêm và buồn ngủ ban ngày. Nếu không điều trị, bệnh có thể dẫn tới hôn mê và tử vong.
Các nhà khoa học chưa thể phát triển vaccine do ký sinh trùng có khả năng thay đổi lớp vỏ protein, khiến hệ miễn dịch khó tạo ra cơ chế phòng vệ bền vững. Vì vậy, cuộc chiến chống bệnh ngủ chủ yếu dựa vào kiểm soát ruồi truyền bệnh và điều trị người nhiễm. Tuy nhiên, phần lớn bệnh nhân sinh sống tại vùng sâu, vùng xa, thiếu điều kiện tiếp cận dịch vụ y tế, khiến việc kiểm soát bệnh gặp nhiều khó khăn.
Sau các đợt bùng phát mạnh trong thập niên 1970 và 1990 do bất ổn chính trị, kinh tế tại châu Phi hạ Sahara, số ca bệnh đã giảm mạnh nhờ cải thiện phương pháp điều trị từ đầu những năm 2000. Năm 2009, số ca ghi nhận lần đầu tiên trong nửa thế kỷ giảm xuống dưới 10.000 ca. Đến năm 2024, số ca của thể bệnh phổ biến nhất còn dưới 600 ca, dù vẫn chưa xác định được chính xác số người nhiễm nhưng chưa được chẩn đoán.
Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) đặt mục tiêu chấm dứt lây truyền thể bệnh phổ biến này vào năm 2030. Các phác đồ điều trị hiện nay thường kéo dài khoảng 10 ngày, yêu cầu bệnh nhân nhập viện và trong nhiều trường hợp phải chọc dò tủy sống để xác định giai đoạn bệnh nhằm lựa chọn thuốc phù hợp. Trong khi đó, một nghiên cứu quy mô nhỏ nhưng mang tính bước ngoặt với khoảng 200 bệnh nhân tại Congo và Guinea cho thấy, hơn 95% số người dùng acoziborole được xác định khỏi bệnh sau 18 tháng theo dõi.
Dựa trên kết quả này, Sanofi đã đề xuất phê duyệt thuốc để điều trị thể bệnh ngủ phổ biến nhất ở người từ 12 tuổi trở lên, áp dụng cho cả giai đoạn sớm và muộn, qua đó loại bỏ nhu cầu chọc dò tủy sống.
Sanofi cam kết sẽ viện trợ thuốc thông qua WHO, bảo đảm bệnh nhân được tiếp cận miễn phí, góp phần thúc đẩy mục tiêu loại trừ bệnh ngủ trong những năm tới.
Nguồn tin: https://baotintuc.vn/suc-khoe/chau-au-phe-duyet-thuoc-moi-dieu-tri-benh-ngu-20260228133732252.htm
